Alnylam Pharmaceuticals, Inc. est un leader dans le développement de traitements par interférence ARN (ARNi), une voie cellulaire naturelle permettant le silençage génique spécifique à une séquence et la régulation de l’expression des gènes. Ses médicaments commerciaux à base d’ARNi comprennent Onpattro et Amvuttra pour l’amylose hATTR, Givlaari pour la porphyrie hépatique aiguë, et Oxlumo pour l’hyperoxalurie primitive de type 1, tous développés et commercialisés par Alnylam. Les produits en partenariat de la société comprennent également Leqvio pour l’hypercholestérolémie, commercialisé par Novartis, et Qfitlia pour l’hémophilie A ou B, commercialisé par Sanofi. En outre, Alnylam dispose d’un vaste portefeuille clinique couvrant de multiples domaines thérapeutiques, notamment les maladies cardio-métaboliques, les neurosciences et l’hématologie.