Vertex Pharmaceuticals Inc. est une société biotechnologique mondiale axée sur la découverte et le développement de médicaments à petites molécules destinés au traitement de maladies graves. Ses principaux produits comprennent Kalydeco, Orkambi, Symdeko, Trikafta/Kaftrio et Alyftrek pour la mucoviscidose, un domaine dans lequel les thérapies de Vertex continuent de représenter la norme mondiale de prise en charge. La société a élargi son portefeuille avec Casgevy, un traitement d’édition génétique contre la bêta-thalassémie et la drépanocytose, ainsi qu’avec Journavx, un médicament non opioïde approuvé pour le traitement de la douleur aiguë modérée à sévère chez l’adulte. Vertex fait également progresser des inhibiteurs à petites molécules ciblant les maladies rénales médiées par APOL1 et explore des thérapies cellulaires visant à offrir un potentiel remède fonctionnel au diabète de type 1.